Terapias avanzadas
Son terapias innovadoras, basadas en conocimiento y técnicas de última generación, que ofrecen grandes esperanzas para la mejora del tratamiento de enfermedades hasta ahora incurables y difíciles de abordar.
Desarrollo de Terapias Avanzadas
Los medicamentos de Terapia Avanzada (ATMPs, por sus siglas en inglés, Advanced Therapies Medicinal Products) representan una categoría líder de tratamientos médicos innovadores que se basan en la modificación de genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular).
Estas terapias se desarrollan y fabrican bajo estrictos estándares de Normas de Correcta Fabricación (NCF o GMP, Good Manufacturing Practices) para garantizar su seguridad, calidad y eficacia para su uso en pacientes.
En el Banco de Sangre y Tejidos (BST), contamos con experiencia en la producción de terapias celulares avanzadas como por ejemplo las células CAR-T, TILs (Tumor-infiltrated lymphocytes), células madre mesenquimales (hMSC), exosomas, diversos vectores virales (retrovirus, lentivirus, etc.) o virus-T específicos, que proporcionan nuevas opciones de tratamiento para los pacientes.
Terapias
Las terapias avanzadas son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería de tejidos). Son terapias innovadoras, basadas en conocimientos y técnicas de última generación, que ofrecen grandes esperanzas para la mejora del tratamiento de enfermedades hasta ahora incurables y difíciles de abordar.
Estas terapias o procesos van más allá de los métodos convencionales y se enfocan en el uso de células, tejidos o genes para restaurar, mejorar o reemplazar las funciones dañadas o enfermas del cuerpo.
Terapias en desarrollo
- CAR-T: La terapia CAR-T utiliza células T modificadas genéticamente del paciente para identificar y destruir células cancerosas de manera específica y efectiva. Esta innovadora inmunoterapia ha mostrado gran éxito en ciertos tipos de cáncer como las leucemias y los linfomas.
- Exosomas: Los exosomas son pequeñas vesículas extracelulares que transportan moléculas como proteínas y ARN entre células, jugando un papel clave en la comunicación celular y la regulación de procesos biológicos. Se están estudiando para su uso potencial en terapias regenerativas y en el tratamiento de diversas enfermedades.
- iPSC: Las células madre pluripotentes inducidas (iPSC) son células adultas reprogramadas genéticamente para volver a un estado pluripotente, similar al de las células madre embrionarias, capaces de diferenciarse en cualquier tipo celular del cuerpo. Son una herramienta prometedora para la investigación biomédica y las terapias celulares.
- Expanded Virus-specific T-cells (VST): Las células T específicas de virus (VST) son células inmunitarias diseñadas para reconocer y destruir células infectadas por virus específicos, ofreciendo un tratamiento dirigido para infecciones virales persistentes y resistentes.
Producción de terapias
- TILs: Las células infiltrantes de tumores (TIL) son células inmunitarias extraídas del tumor del paciente, cultivadas y activadas en el laboratorio, y reintroducidas en el paciente para luchar contra el cáncer desde dentro del tumor.
- Vectores Lentivirales y Retrovirales: Los vectores virales, como los lentivirus y retrovirus, son herramientas moleculares utilizadas para introducir material genético dentro de las células con fines terapéuticos o de investigación. Estos vectores permiten la modificación genética estable de las células para tratar diversas enfermedades genéticas y cánceres.
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Terapia con células CD133+: Las terapias basadas en células CD133 utilizan células madre hematopoyéticas y progenitores endoteliales, identificados por la expresión del marcador CD133, para promover la regeneración de tejidos y tratar diversas enfermedades.
- hMSC: Las células madre mesenquimales humanas (hMSC) son células multipotentes que pueden diferenciarse en diversos tipos celulares, como osteocitos, condrocitos y adipocitos. Se utilizan en terapias regenerativas para reparar y regenerar tejidos dañados, así como en el tratamiento alogénico de la enfermedad del injerto contra huésped (GVHD).
- Virus-specific T-cells (VST): Las células T específicas de virus (VST) son células inmunitarias diseñadas para reconocer y destruir células infectadas por virus específicos, ofreciendo un tratamiento dirigido para infecciones virales persistentes y resistentes.
Servicios
- Diseño y escalado de procesos de fabricación según los estándares GMP (Good Manufacturing Practice): Diseñamos y escalamos procesos de fabricación según los estándares GMP (Buenas Prácticas de Fabricación), asegurando la producción de productos medicinales de terapia avanzada (ATMPs) de alta calidad y seguridad.
- Desarrollo de procesos: Nuestros servicios de desarrollo de procesos optimizan y validan los métodos utilizados para producir ATMPs, mejorando la eficiencia y garantizando el cumplimiento de los estándares regulatorios.
- Instalaciones de almacenamiento para la distribución a centros de salud: Ofrecemos instalaciones de almacenamiento de vanguardia para la distribución de ATMPs a centros de salud, manteniendo condiciones óptimas para preservar la integridad del producto.
- Criopreservación y/o crioconservación de ATMPs: Nuestros servicios de criopreservación y crioconservación aseguran la preservación a largo plazo de los ATMPs, manteniendo su viabilidad y funcionalidad para un uso futuro.
- Estudios de estabilidad: Evaluamos la viabilidad y seguridad de los ATMPs a lo largo del tiempo, tanto en condiciones de criopreservación como de almacenamiento. Nuestros estudios permiten garantizar su calidad hasta el momento de su administración.
- Logística para el envío de ATMPs en condiciones controladas a centros de salud: Ofrecemos servicios logísticos integrales para el envío de ATMPs en condiciones controladas a centros de salud, garantizando su entrega segura y puntual.
- Servicios regulatorios: Nuestros servicios regulatorios apoyan el proceso de cumplimiento y aprobación de los ATMPs, ayudando con la documentación, presentaciones e interacciones con las autoridades reguladoras.
- Servicios de control de calidad: Proporcionamos rigurosos servicios de control de calidad para garantizar que todos los ATMPs cumplan con los más altos estándares de seguridad, eficacia y calidad antes de llegar a los pacientes.
Instalaciones
El BST cuenta con 9 salas blancas distribuidas en dos plantas y con una ocupación de unos 200m2.
Estas salas están aprobadas por la AEMPS para la realización de actividades de producción de Medicamentos de Terapia Avanzada en un entorno de Normas de Correcta Fabricación.
Actualmente se dispone de 5 salas de grado B, 1 sala de grado C y 3 salas de grado D.
Las actividades de fabricación que se pueden realizar con la infraestructura actual son:
- 10 unidades de trabajo en 4 salas blancas para producir en sistemas abiertos de fabricación (plataformas de expansión celular tipo G-Rex o Cell-stacks).
- 2 estaciones de producción para la separación y transfección celulares automatizada en sistemas cerrados (tipo CliniMACs Prodigy), distribuidas en 2 salas blancas separadas.
- 1 área para la fabricación de organismos modificados genéticamente (vectores lentivirales), distribuida en 2 salas blancas separadas.
- 2 áreas de soporte para actividades de acondicionamiento de producto final y biorreactores distribuidas en 2 salas blancas separadas.
Contacto
- Cristina Prat, directora técnica
cprat@bst.cat - Marga Codinach, responsable de control de calidad
mcodinach@bst.cat - Laura Medina, responsable de garantía de calidad
lmedina@bst.cat
El BST es miembro de la Red de Terapias Avanzadas y Emergentes de Cataluña.
El Banco de Sangre y Tejidos (BST) forma parte de la Red de Terapias Avanzadas y Emergentes de Cataluña, coordinada por Biocat, que impulsa la investigación y el desarrollo para hacer estas terapias más accesibles a la ciudadanía.